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삼성증권 Bio Corporate Day 참가

25-10-16

삼성증권 Bio Corporate Day 참가


당사는 2025.10.15, 삼성증권이 주최한 Bio Corporate Day 행사에 초대받아 참가하였습니다. 저희 세션에는 약 30곳의 온/오프라인 기관 투자자가 참여하였으며 당사가 추진하고 있는 사업과 현황에 대해 안내했습니다. 세션 말미에 있었던 주요 질의사항에 대해 전달드리고자 합니다.


■ 중간 분석 결과 발표 관련

Q. 중간 분석 결과 발표 타임라인은?

A. 주총 때 연내에 발표하겠다고 안내한 바 있음. 통계적 유의성(p-value)에는 표준편차(SD), 모집단의 크기(N), 효과의 크기(effect size)가 가장 큰 영향을 미침. 중간 분석 때는 그 중에서 blind 상태에서의 표준편차를 확인함. 확인한 표준편차 값이 4.0 이상이 나오게 되면 모집단을 500명으로 확대할 수 있는 옵션이 있음. Clinical side의 의견에 의하면, 중간 분석을 통해 단순히 표준 편차만을 확인하지 말고 향후 활용할 수 있는 각종 통계 분석 작업도 동시 진행하자는 의견들이 있음. 따라서 통계 분석 및 레포트 작성 및 제출까지 시간이 소요될 것으로 예상됨. 이에 따라 당사는 12월 중순 경, 적절한 시점에 주주간담회를 개최하여 회사가 공개할 수 있는 내용을 공개하도록 추진할 예정. 

현재 말할 수 있는 점 : "현재까지 보고 받은 사항에 의하면 환자모집을 500명까지 늘려야 할 일은 없을 것 같다.(SD<4.0)"


Q. 중간 분석 결과를 통해 표준편차를 알게 되면 P값을 유추할 수 있는지?

A. 먼저, 중간 분석을 통해 P값을 확인하게 되면 당사의 [P<0.1 benefit]이 사라지게 됨. 또한 P값은 단순히 표준편차 값으로만 계산할 수 있는 영역은 아니기 때문에 단언할 수 없음. 그러나 당사가 판단하고 있는 표준편차 기준보다 현저히 좋은 수준의 표준편차 값을 확인하게 된다면 P값에는 긍정적인 영향을 미칠 것은 당연함. 


Q. 표준편차가 4.0이하로 나오게 된다면 P<0.092로 보는지?

A. 0.092는 슈퍼 폰탄 환자를 포함한 FUEL-1의 결과치이기 때문에, 슈퍼폰탄이 제외된 분석자료의 수치인 P=0.023 전후가 정상적으로 예측할 수 있는 범위가 아닐까라고 판단함.


■ 시장 규모 관련

Q. 미국의 폰탄 환자 추정인원이 약 3.5만명이라 하였는데 FUEL-2는 청소년을 대상으로 하지 않나? 

A. 미국내 해당 연령층의 폰탄 환자는 약 8~9천명으로 추정함. 그러나 당사는 이들만을 복용 대상자로 생각하지 않음. 연령층의 상향과 하향 확대가 모두 이루어져야 하며 특히, 상향에 대한 확장은 큰 어려움이 없을 것으로 판단함. 추가적으로, FUEL-1의 슈퍼 폰탄 환자를 포함했을 때와 제외했을 때의 약의 효과를 비교하면, 유데나필이 환자들의 운동능력을 ‘덜 나빠지는 수준’에서 오히려 ‘좋아지는 수준’으로 개선의 효과가 있다는 것을 확인할 수 있음. 

이는 그 동안의 패러다임이 바뀔 수도 있는 대단히 큰 변화임. 그럼에도 불구하고 이러한 약을 18세에서 19세가 되는 순간 복용을 금지한다는 것은 아이러니한 상황이라고 생각함.


Q. 그렇다면 하향 확대에 대해서는 추가 임상이 필요한지?

A. 추후에 추진해 보아야 할 사항이지만, 여러가지 연구를 통해서도 더 어릴수록 빠르게 약을 복용해야 효과가 있다는 결과가 있음. 선천적 질환이기 때문에 어린 아이들도 복용이 가능하도록 알약 형태가 아닌 시럽이나 물약 등으로 제형 변경에 대한 개발이 필요할 것으로 생각됨.


■ 기타 사항

Q. 슈퍼 폰탄 환자들은 약효가 미미한 것으로 확인되었는데?

A. 슈퍼 폰탄 환자들도 결국 일반 폰탄 환자들과 같이 시간이 지나면 심폐 기능이 저하됨. 그들도 약을 복용해야 함. 더불어 우리가 확인한 바와 같이, 유데나필이 간 섬유화 등 간 손상 개선에도 충분히 효과가 있다면, 슈퍼 폰탄 환자들 역시 복용을 해야 할 것임.


Q. 약가에 대한 견해는 어떠한가?

A. 희귀의약품의 그 동안의 물가상승 분, 유데나필의 간 기능 개선효과 등 여러가지 약가의 업사이드 여지에 대한 의견이 있음. 또한 상대방 회사의 추정 약가도 우리의 예상을 상회하는 $25만 case가 있었으나, 상대방 회사 또한 그 자료는 공개 불가한 문서라 당사는 객관적인 확인이 불가능함. 당사는 여전히 CRO인 IQVIA를 통해 조사한 약가 및 수년간 독립적 기관을 통해 수차례 시장검토를 한 결과를 준용하는 스탠스임.($10만/년/인)


Q. L/O, M&A 등에 대한 진행 사항은 어떤지?

A. 한마디로, 기존의 제안에 대해서는 여전히 진행 중.

현재 파악된 표준편차 수준으로 판단했을 때, '중간 평가가 과연 필요한 것인가?'라는 생각이 들 정도로 긍정적이며 이는 신약허가의 성공 가능성이 대단히 높아졌다고 판단되는 이유임. 따라서 일반적으로 1상, 2상의 단계에서 일어나는 L/O이 당사의 현재 3상 단계의 시점에 과연 적용하는 것이 타당한 지에 대한 의견도 있음. 이러한 이유로 신약 허가의 진행 각 단계별로 수령하는 L/O의 마일스톤 과정을 거쳐야 할 필요가 있을까 하는 의문이 들기도 함. 하지만 상황별로 당사가 대처할 수 있는 모든 옵션과 방향성을 염두에 두고 준비하고 있음. 언제 어떤 형태의 제안이 도착했을 때, 제도적/상황적 여건으로 진행이 불가하지 않도록 법무/세무적 제반 사항은 준비를 마련해 놓은 상황임.(미국 자회사 출자금의 자본금 전환 등), 다시 한번 정리하면, 모든 방법에 대한 가능성은 모두 열어놓은 상황.


Q. 추가적인 자금 조달이 필요하지 않은지?

A. 신약 개발과 임상을 하는 기업은 늘 자금 조달이 필요함. 

그 중에서, 이제까지와 마찬가지로 주주배정 유상증자는 마지막 선택지라고 하는 입장은 전과 동일함(주주분들에게 이익이 될 시기와 규모라고 확신이 서기 전에는 최대한 주주배정 유상증자는 피하고자 함).

이에 따라 당사는 늘 제3자 배정의 형태로 기관투자가들로부터 자금을 조달해 왔으며, 마찬가지로 현재도 필요하게 될 수도 있는 추가 자금 조달을 위해 알아보고 있는 단계임. 시장에서 자금 관련 노이즈가 발생하기 전에 선제적으로 해결하겠음.


Q. 현재 주가 흐름과 오늘 느껴지는 자신감에 의하면 곧 좋은 소식이 있을 것으로 예상하는데, 자금 조달을 서둘러 할 필요는 없어 보이는데?

A. 일장일단이 있음. 23년 이후 BRV와 마이더스로부터의 자금 조달로 인한 상승효과를 무시할 수 없다고 생각함. 당사는 지금의 주가수준으로부터의 업사이드 포텐셜에 대해 충분히 자신감을 갖고, 전달할 예정이며 시장 상황에 맞게 탄력적으로 대응할 예정임. 


Q. 회사에서 보는 임상 종료 시점은?

A. 사이트별로 편차가 심하기 때문에 예상하기 대단히 어려운 부분이라고 생각하며, 공개적으로 일정 제시를 하기엔 어려움이 있음. 다만, 최근 영입한 MD 출신 COO의 효과가 충분히 있을 것이라고 생각됨.