메지온, 또 다른 도약 마련

- ADPKD 특허 신청 완료 -

당사는 지난 3월말 주주총회에서 새로운 Pipe Line으로, 상염색체 우성 다낭성 신장질환(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD)의 치료제 개발에 착수한다고 발표한 바 있습니다.그 이후 전임상을 시작하였고, 그 초기 단계인 In Vitro(세포나 조직을 생물체에서 분리한 후, 시험관이나 배양접시에서 실험)의 결과에 기반하여 관련 특허를 제출하였습니다.

당사는 현재 수행 중인 FUEL-2의 성공적 완료는 물론이고 신규 적응증 확대(ADPKD)를 통해,그 동안 시장에서 우려하시던 단일 품목의 위험도를 제거함과 동시에 Fontan시장보다도 규모가 클 것으로 예상되는 ADPKD의 시장에서도 확실한 위치를 점하여 회사의 가치를 획기적으로 올리는 계기로 삼겠습니다.

■ ADPKD란?

ADPKD는 신장에 수많은 낭종이 생기는 유전 질환입니다. 이러한 낭종은 점차 커지면서 신장 조직을 손상시키고 시간이 지남에 따라 신장 기능을 저하시킵니다. ADPKD가 진행됨에 따라 많은 환자들은 말기에는 생존을 위해 투석이나 신장 이식이 필요한 희귀 신장 질환 중 하나입니다. 

■ ADPKD의 치료제 및 시장규모

현재 FDA에서 승인한 ADPKD 치료제는 오츠카제약의 Jynarque®(톨밥탄)이 유일합니다. Jynarque®은 신장 기능 저하와 낭종 성장을 늦출 수 있지만 간 손상 위험 증가와 정기적인 간 모니터링 필요 등의 부작용이 있습니다. 이러한 부작용과 높은 비용으로 인해 Jynarque®은 일반적으로 질병이 빠르게 진행되는 환자에게만 제한적으로 사용됩니다. 이러한 제한적인 사용에도 불구하고, Jynarque®의 2024년 매출은 18억 달러에 이르며, 시장 조사 기관의 자료에 의하면 2030년대 초반에는 ADPKD 시장 규모가 30억 달러에 달할 것으로 예측되고 있습니다.

■ ADPKD에 대한 Udenafil 개발 기대

현재는 전임상 시작 단계이지만, 그 동안 여러 다른 적응증 개발을 위해 진행되었던 많은 임상 시험들에서 축적된 자료와 본 질환이 희귀 질환임을 감안할 때 단축된 임상 단계로 임상 개발이 신속히 진행될 것으로 판단되고 있습니다.

그리고 ADPKD와 같이 매일 투여하고 약효가 지속되어야 하는 만성 질환(chronic disease)의 치료를 위해서는 적절한 용량/용법을 맞추는 것이 중요한 데 Udenafil이 가지고 있는 반감기는 환자에게 충분한 편의성을 제공할 것으로 예상합니다.

■ Udenafil의 시너지 기대 

기존에 미국에서 승인/판매된 다른 PDE5 inhibitor들은 모두 특허가 만료되어 generic(복제약)이 판매되고 있는 상황으로, 이 PDE5 inhibitor들은 사업성과 규제 측면에서 볼 때 다른 적응증(AKPKD)으로 개발할 여지는 적다고 판단하고 있습니다.

또한, Jynarque®과 udenafil은 ADPKD에 대해서 그 작용 기전이 다른 만큼, 추후에는 병용 요법으로도 사용이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.