FDA와의 Pre-IND 내용
- ADPKD 임상 관련 Type-C meeting -
안녕하십니까?
현재 당사는 ‘폰탄 환자 치료제 3상’ 임상 외에도 신장 희귀질환인 ‘ADPKD 치료제’ 전임상 시험을 진행하고 있습니다. 전임상 종료 후 이어질 ‘유데나필의 ADPKD 치료제 임상 시험’과 관련하여 중요 사항을 Type-C meeting을 통해 FDA에 질의하였고 그에 대한 FDA의 답변을 인용하여 주요 내용을 안내드립니다.
Q. 현재의 전임상 후, 임상 시험으로 진행 가능 여부
A. 완료된 In-Vitro, Ex-Vivo의 결과와 현재 진행 중인 In-vivo 모델 및 독성시험 결과 등은 임상 시험 개시를 뒷받침하는데 충분히 합리적 근거로 작용하여 임상 시험으로의 진행이 가능함
Q. 기존의 Fontan과 관련한 임상시험 신청서(IND)의 비임상, 임상 약리 및 안정성 자료의 참조 가능 여부
A. 해당 자료의 참조 및 임상으로의 적용은 합리적이라 판단됨.
Q. 향후 ADPKD 임상시험 진행
A. 현재 진행 중인 전임상 종료 후 (임상 1상 생략) 임상 2상(2b)으로 시작 가능함
- 당사가 제시한, 임상 2상의 1차 지표인 htTKV* 억제는 잠정적 대리 지표(RLSE*)로 고려 가능하며 추가적으로 충분한 효과의 크기와 eGFR* 감소 억제 확인 필요(2차 지표로 활용)
- 현재 개발 중인 다른 치료제들은 주사제인 반면, 당사의 약은 경구제이며 안전성이 이미 충분히 검증되었기에 환자 모집이 용이할 것으로 판단하고 있습니다.
*Height-adjusted Total Kidney Volume(신장길이 보정 총 신장부피): MRI나 CT로 측정한 총 신장 부피(TKV)를 환자의 키로 나눈 값을 사용
*RLSE: Reasonably Likely Surrogate Endpoint
*estimated Glomerular Filtration Rate (추정 사구체 여과율): 신장이 얼마나 잘 기능하고 있는지를 나타내는 대표적인 지표, 신장이 1분 동안 혈액을 얼마나 걸러내는가에 대한 추정한 값
Q. 기타 주요 사항
- 임상 3상 중 가속 승인 신청(조건부 승인) 가능하며 환자 모집이 완료된 시점에서 검토할 예정
당사는 FDA의 규정 및 절차에 따라 Pre-IND 미팅 이전에, 전임상 단계에서 확보한 데이터와 지난 20년간의 임상 자료를 정리하여 FDA에 제출하였습니다. 이를 바탕으로, FDA로부터 본 임상 시험은 임상 1상 시험을 생략하고 임상 2상 시험으로 바로 진행할 수 있다는 답변을 받았습니다.
그리고, 당사는 당초 계획했던 2상/3상 시험을 동시에 진행하는 하이브리드 추진은, 임상대행기관(CRO)과의 계약 규모와 환자를 모집할 병원수를 초기부터 확대하여야 하는 등 대규모 비용 구조가 확정/발생되는 점을 고려하여, 재무적 리스크를 최소화하는 2상 임상 시험 계획을 준비할 예정입니다. 2상 임상 시험을 성공적으로 완료한 후 주주가치를 최대화하는 방향을 적극적으로 모색할 계획입니다.
ADPKD는 2030년 약 30억 달러 이상에 달하는 규모의 시장입니다. 현재 출시된 치료제는 하나 뿐이며 이 조차도 여러 제약 조건으로 인해 전체 환자의 7~10%만이 복용을 하고 있는 것이 현실입니다. 당사의 유데나필은 약물·질환·치료가 작동하는 생물학적 경로와 과정이 기존의 약과는 다른 기전입니다.
유데나필은, 향후 임상시험 단계별로 승인된 protocol(임상시험 계획서)에 따라 FDA의 승인을 받은 후 (1)현재는 빠른 진행형 환자들에게만 기존의 치료제를 처방할 수 있는 점, (2)경증 또는 초기 ADPKD 환자군은 치료 옵션이 없다는 점 등을 고려한다면, 앞으로 상업적 확장성이 매우 크다고 할 수 있습니다.
(2026.03.24 공지사항 참조 : Notice | 메지온 )
당사로서는 새로운 파이프라인을 추가할 수 있는 가능성이 커졌습니다. 이는 폰탄 시장의 규모로만 평가받던 단계에서, 추가적으로 새롭게 주주가치를 극대화할 수 있는 도약의 발판이 될 것으로 기대합니다.
한편, ADPKD 전임상은 현재 In-Vivo 단계에 있으며 올해 8~9월경 종료될 예정입니다. 당사는 전임상 단계별 결과(In-Vitro, Ex-Vivo)에 대해 이미 각각 특허 출원을 하였습니다. 향후 추진 경과를 지속적으로 안내 드리도록 하겠습니다.
