주주 여러분 안녕하십니까?
당사는 FUEL(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment)연구가 완료된 환자들과 일부 신규 환자들 약300명을 대상으로 장기 안전성 측정을 위한 FUEL-OLE(Open Label) Study를 FDA의 승인 하에 프로토콜 변경을 통하여 총48개월 투여의 기간으로 진행 중입니다. 금년도 5월에 정식으로 Filing된 NDA에는 미국 FDA와 사전 협의된 바와 같이 300명 환자의 2020년 8월말까지의 Data를 Cut-off한 결과가 포함되어 있습니다.
FUEL-OLE참여자 중 약90명에게 간 섬유화 개선 향상도를 측정하는 FALD(Fontan Associated Liver Disease) Study도 당사가 진행하고 있었다는 것은 이미 수차례 공지하여 드렸었습니다.
거의 모든 폰탄 환자들은 연령이 높아질수록 간 섬유화부터 간암까지 간질환에 의해 고통을 받고 있는 상황으로, 폰탄 환자들을 담당하는 모든 의사들의 의견으로는 이 환자들의 간질환에 효과가 있는 치료제가 나오기만을 학수고대하고 있는 실정이었습니다. 이와 같은 상황을 잘 알고 있던 당사는, 폰탄 환자의 간질환에 저희 신약이 어떤 효과를 보일 지에 대한 임상시험을 진행하였던 것입니다.
정상적인 심장구조인 경우, 체순환을 거친 혈액이 우심방을 거쳐 우심실에서 pumping 되어 폐로 보내 져 이산화탄소를 배출하고 산소를 받아들여서 좌심방으로 돌아오게 됩니다.
단심실증에 따른 폰탄수술은 체순환을 거친 혈액이 심장을 거치지 않고 바로 폐로 보내지고 폐를 돌아서 나온 혈액은 다시 유일한 심실로 돌아와서 체순환하게 됩니다.
이러한 비정상적인 순환구조에 의해 체순환에서 혈액이 폐로 지나는 중심 정맥압이 높아지게 되고, 이는 체순환의 과정의 마지막 통과 장기인 간에 압력을 가하게 되어 만성적인 간 충혈이 발생하게 됩니다.
이러한 원인으로 인하여 환자들이 간 섬유화를 거쳐 간경화 그리고 간암까지 진행됩니다. 일부 환자들은 10대의 어린 나이에도 간암으로 사망하는 안타까운 일이 발생하고 있는 실정입니다.
최근에 발표된 논문을 보면 서울대병원의 폰탄 환자 300명 이상을 대상으로 간질환에 대한 연구를 한 결과, 전체 환자 중 10대에 10%, 20대에 50% 그리고 30대에 98%가 간경화가 생긴 것으로 보고되고 있습니다.
당사가 처음 이 FALD Study를 시작할 때는 Udenafil이 폰탄 환자들의 간 질환 악화 추세를 완화해 줄 정도를 기대하였으나, FALD 임상 시험이 끝난 후 통계/분석을 완료한 결과, 매우 의미 있고 신뢰할 수 있는 임상학적/통계학적 Data를 얻을 수 있었습니다. 간 섬유화를 검사하기 위해 사용되는 Bio-marker 수치가 획기적으로 낮아졌으며, 통계적인 유의성을 나타내는 p-value가 0.0001이하로 기대 이상의 수치로 나타났습니다.
일부 환자에서는 간섬유화 분류상 심각한 단계에서 중증 단계로, 또 중증 단계에서 초기 단계로 개선되는 효과를 보였습니다.
이에 당사는 독점적 권리를 최단 기간내에 확보하기 위해 당사의 모든 역량을 동원하여 미국에서 특허 출원을 8월13일(금) 완료하였기에 먼저 알려 드립니다.
특히 이번 특허 출원의 적용범위는, 폰탄 수술을 받은 단심실증 환자의 간질환 치료에 국한되어 적용되는 것이 아니라 전체 간질환 환자 대상입니다.
FALD Study 결과, 이는 당사 Jurvigo® 신약 승인 후, 1) 다양한 치료 효과와 더불어 2) 의료 보험사 들과의 약가 협상에 있어서도 유리하게 활용할 수 있다는 점 그리고 3) 시장점유율을 보다 빠르고 높게 달성할 수 있다는 점 등을 고려한다면 향후 상업화 성공에 커다란 발판이 될 수 있는, 그야말로 시장의 판도를 바꿀 수 있는 Game Changer가 될 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 향후 그 활용 범위가 확대 되리라 예상하고 있습니다.
수차례 안내해 드린 바와 같이, FALD Study가 이미 당사가 제출한 NDA 승인 여부의 전제 조건이거나 승인 일정의 지연 등의 영향을 미치는 것은 아닙니다.
현재 당사는 9월15일로 예정되어 있는 미국 FDA와의 MCM(Mid Cycle review Meeting) 준비에 모든 노력을 쏟고 있는 중이며, 이번 FALD Study의 주요 내용은 향후 학술지와 언론 등을 통해 자세히 발표될 예정입니다.
감사합니다.
