임상시험(FUEL-2) 진행상황

■ 환자 모집 현황

당사의 임상시험(FUEL-2) 참여한 환자 수는, 이미 전체 필요 인원의 절반에 도달하여 중간 평가를 위한 준비에 착수한 상황입니다. 

Central Lab이 실시하는 2번의 실전 모의 테스트(QC Test)를 모두 통과하여 환자를 모집 하고 있는 병원은, 현재 총 31개 병원으로 미국의 28개, 한국의 3개 병원입니다. 그리고 이번 달 중에 추가로 오픈(activation)될 병원이 4개입니다. 현재 환자 모집의 진행은, 각 병원들의 노력에 의해 정상 궤도에 올라와 있는 상황입니다.

아울러, 12세~19세의 Fontan 환자 수가 많이 있는 것으로 확인된 유럽 대형 병원들을 중심으로 환자 모집을 시작하기 위해, 유럽 지역 담당 CRO를 곧 선정합니다. 유럽에서의 실질적 환자 모집의 규모와는 별개로 유럽의 대형 병원들을 당사의 임상 시험에 참여시킴으로써, 잠재성이 큰 유럽 시장을 사전에 공략해 두고자 합니다.

■ 기대 이상의 Central Lab 기능

FUEL-2는 FUEL-1과는 달리, 중간분석(Interim Analysis)을 통해 표준편차(SD)를 확인한 후, 당사의 필요에 따라서는 임상 모집환자를 436명에서 500명까지 확대할 수 있습니다 (표준 편차>4.0인 경우). 이는, 임상시험 참여 환자수(N)를 늘려서 전체적인 통계치 개선을 위한 일종의 안전핀을 마련한 보험 장치입니다. 

현재, 실전 모의 테스트(QC Test)를 통해 철저히 준비된 각 병원들이 임상시험을 수준 높게 진행해 주고 있고, 아울러 Central Lab에서의 data 관리 통제 수준의 효과도 당사의 기대 이상입니다. 

지난 6월 18일 공지(FUEL-1 data를 활용한 분석)를 통해서 알려 드린 바와 같이, 환자 모집기준 변경(45%<max VO2<80%)으로 인해 약의 효과(efficacy)도 커지고 통계적 유의성(p-value)도 낮아졌다는 사실을 확인했습니다. 

이와 같이 현재 FUEL-2 임상 진행은 모든 점이 순조롭게 진행되고 있습니다.

앞으로도 (1) Central Lab의 지속적이고 철저한 실시간 데이터 관리를 통해, 표준편차가 최소화되도록 하여 추가환자 모집이 없게 하고 (2) 환자들의 규칙적이고 꾸준한 복용을 통해, 약의 효과를 확보하여 임상 시험을 반드시 성공으로 이끌어 가겠습니다.

감사합니다.