ADPKD 시장 현황

현재 FDA 3상 임상 시험을 진행 중인 FUEL-2와 더불어, 당사의 2번째 파이프라인으로 집중 육성 중인 ADPKD에 대하여 시장 관계자 및 주주님들의 이해를 돕고자 안내 드리겠습니다. 비교적 내용이 전문적이기도 하고 분량도 많습니다만, 시간적 여유를 가지고 읽어 봐 주시면 감사하겠습니다.

■ 글로벌 ADPKD 환자 현황

ADPKD는 가장 흔한 단일 유전자 신장 질환으로, 전 세계적으로 인종 및 민족 간 차이 없이 고르게 발생하는 대표적인 유전성 신장 질환입니다. 부모 중 한 명이 질환이 있을 경우 자녀에게 유전될 확률은 50%입니다.

• 전 세계 유병 환자 수 : KDIGO 2025 가이드라인 및 C-Path PKD 컨소시엄 기준, 전 세계적으로 약 1,200만 명이 ADPKD를 보유하고 있는 것으로 추산됩니다. (미국 약 50만 ~ 60만 명)

• 유병률 : 인구 1,000명당 1~2.5명 꼴로 발생하며, 부검 기반 연구나 유전체 분석에 의하면 인구 400명 당 1명까지 높아지기도 합니다. 유전 질환 특성상 인종간 차이가 크지 않습니다. ADPKD 환자는 ‘실제 진료를 받고 있는 확진 환자’와 ‘질환을 보유하고 있으나 진단되지 않은 잠재 환자’로 구분하여 이해해야 합니다.

• 확진 환자(진료받는 환자) : 미국 내 확진 환자는 약 14만 명(1만명 당 약 4.3명)으로 추산되고 있으며, 유럽에서는 신장 대체 요법(투석·이식) 데이터베이스 기준으로 인구 1만 명당 약 3.96명의 ADPKD 확진 환자가 보고되고 있습니다.

• 잠재 환자(미진단 환자) : ADPKD는 초기 증상이 거의 없고 30~40대 이후에야 증상이 나타나기 때문에, 실제 유전자 보유 환자 대비 약 25~43%만이 진단을 받고 관리를 받는 것으로 분석됩니다.

주요 국가별 시장 현황을 보면, 북미 지역이 글로벌 ADPKD 시장의 약 42%를 차지하는 최대 시장으로, 설정된 진단 인프라 및 보험 체계가 잘 갖춰지어 있습니다. 아시아/태평양 지역은 시장의 약 22.5%를 차지하며, 중국도 포함한 대규모 인구와 상대적으로 낮은 진단율을 고려할 때, 향후 성장 가능성이 높은 신흥 시장으로 평가받고 있습니다. 특히 한국은 아시아/태평양 시장 내에서도 체계적 환자 등록 및 상급 종합병원 집중도가 높아 임상 시험 환자 모집 측면에서 유리한 환경을 갖추고 있습니다.

■ 국내 ADPKD 환자 현황

ADPKD는 전 세계적으로나 국내에서나 유사한 유병률과 특징을 보입니다. 국내 환자 역시 글로벌 케이스와 마찬가지로 '실제 진료를 받고 있는 환자'와 '질환을 보유하고 있으나 진단되지 않은 잠재 환자'로 구분하여 이해해야 합니다.

• 국내 환자수는, 2025~2026년을 기점으로 10,000여 명 정도입니다. 하지만, 유병률 및 의료계의 의견을 기반으로 실질적 환자 수는 이보다 많을 것으로 추산하고 있습니다.

• ADPKD는 초기 증상이 거의 없고, 30~40대 이후에야 낭종이 커지며 증상이 나타나기 때문에 실제 환자 중 약 30% 내외만이 확진을 받고 관리를 받는 것으로 분석됩니다. 그 중, 서울대병원을 중심으로 상급 종합병원에 대부분의 등록 환자(약 70% 이상)가 집중되어 있습니다. 향후 임상 시험에 한국 병원의 참여 시, 환자 모집에는 대단히 유리한 측면이 있을 것으로 기대합니다.

■ 현재까지 유일한 치료제 : 톨밥탄(Tolvaptan)

이전에 안내 드린 바와 같이, 톨밥탄은 신장 기능 저하와 낭종 성장을 늦출 수 있지만 간 손상 위험 증가와 정기적인 간 모니터링 필요 등의 부작용이 있습니다. 이에 따라 모든 환자들에게 처방되는 것이 아니라 선택적으로 사용되고 있습니다. 또한 톨밥탄은 진행을 늦추는 효과는 있으나 완치제는 아니며 부작용으로 인한 복약 순응도 저하를 해결할 차세대 치료제에 대한 수요가 매우 높은 것이 현실입니다.

톨밥탄을 처방할 수 있는 경우는 아래와 같습니다. (전체 환자의 약 30% 수준)

- 신장 기능(eGFR) 90% 미만

* eGFR(추정 사구체여과율) : 신장이 혈액 속 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 수치로 나타내는 검사 지표. 신장 기능을 평가하는 가장 중요한 기준 중 하나. 정상 범위는 일반적으로 90mL/min/1.73m² 이상이며, 이 수치가 낮을수록 신장 기능 저하를 의미.

- MIC(Mayo Imaging Classification) : C, D, E level

* Mayo Imaging Classification(MIC)에서 C, D, E 단계는 다낭신장병(ADPKD)의 영상학적 분류 중 ‘빠른 진행군’을 의미. 즉, 신장 크기와 낭종 부피가 크고, 향후 신장 기능 저하 속도가 빠를 것으로 예측되는 단계.

이와 같은 기준에 부합하는 국내 환자수는 약 3,000명이고, 이 중 톨밥탄을 처방받는 환자는 1,200명 수준입니다. 기준에 해당하는 모든 환자가 톨밥탄을 복용하지 않는 주된 이유는 톨밥탄을 복용하는 환자들은 1) 매일 약 4L의 수분을 섭취하고 매 시간 한 번씩 소변배출을 해야 하며, 2) 복용 시점으로부터 매달 병원에 내방하여 18개월간 추적 관리를 받아야 하는 실생활에서의 어려움 때문입니다.

■ Global 경쟁 환경 요약

현재 경쟁 중인 파이프라인 프로그램을 종합하면, ADPKD 치료 영역은 단일 기전 중심에서 다중 기전(multi-mechanism) 치료 전략으로 전환되고 있음을 보여주고 있습니다. cAMP 경로를 표적하며 치료하는 톨밥탄의 방식에서 나아가 다양한 접근법이 동시에 모색되고 있기 때문입니다. 각 치료 옵션은 [경구 vs 주사], [광범위한 적용 가능성 vs 제한된 환자군] 등 서로 다른 장점과 한계를 지니고 있습니다.

• 초기 단계 및 광범위한 환자군으로의 확장

가장 중요한 전략적 의미는, 현재 치료 옵션이 없는 경증 또는 초기 ADPKD 환자군으로 치료 영역을 확장할 수 있다는 점입니다. 현재는 상대적으로 진행 속도가 느린 중등도 환자들은 관찰만 받는 경우가 대부분입니다. 그러나 이 시기에도 신장 손상은 서서히 누적됩니다.

유데나필은 안전성, 경구 투여, 사용 편의성 덕분에 초기 단계 ADPKD 환자, 나아가 톨밥탄 처방범위에서 벗어나는 경증 환자에게도 적용 가능성이 있습니다. 구조적 손상이 심화되기 이전에 유데나필을 투여한다면, 고강도 치료나 투석이 필요해지는 시점을 늦출 수 있습니다.

예를 들어, 아직 기준에는 해당하지 않지만 낭종이 증가 중인 25세 ADPKD 환자가 유데나필을 복용함으로써 신장 혈류를 보존하고 미세혈관 손상을 완화할 수 있다면, 장기적인 질병 궤적을 완만하게 만들 수 있습니다. 이러한 중등도 ADPKD 영역으로의 치료 범위 확장은 치료 가능 환자 수를 크게 늘릴 수 있는 요소라고 할 수 있습니다.

• 경쟁사들이 놓치고 있는 시장 기회

현재 개발 중인 ADPKD 치료제 중 유데나필과 같이 ‘신장 혈역학 및 내피 기능 장애’를 직접 표적하는 프로그램은 없습니다. ADPKD는 전통적으로 낭종 상피 질환으로 인식되어 왔지만, 최근 연구들은 내피 기능 저하, 관류 이상, 허혈로 인한 섬유화 등 혈관성 요소가 질병 진행에 깊이 관여를 하고 있음을 보여줍니다. 유데나필은 바로 이 영역을 공략할 수 있습니다. 기본적인 신장 기능과 건강을 개선하는 ‘안전망(safety net)’ 치료제로서, 낭종 감소만을 목표로 하는 다른 치료제들의 효과를 뒷받침할 수도 있습니다. 

이러한 포지셔닝은 다양한 이해관계자에게 매력적인 요소로 작용할 수 있습니다.

- 빅파마 : 기존 치료제의 라이프사이클을 연장하는 병용 add-on 자산 

- 단일 모달리티 기업 : 임상에서 “+ udenafil” 병용군을 통해 효과 증폭을 노릴 수 있는 저위험 옵션

- 보험자 : (특허 만료 이후) 비용 측면에서 효율적인 경구 기반 치료 가능

- 규제 당국 · 임상의 : 추가 위험 없이 장기적인 신장 건강을 개선할 수 있는 안전한 보조 치료제

이 모든 요소들이 결합되어, 유데나필은 특정 유전자 유형이나 질병 단계에 국한되지 않고 모든 ADPKD 치료 패러다임 전반을 보완하는 범용적이고 전략적 쓰임이 가능해지게 됩니다.

• 상업적 관점에서의 잠재력

오츠카의 톨밥탄은, 전체 환자군의 약 7%만이 사용되고 있다고 알려져 있으며, ADPKD의 시장은 2030년대 초반에는 약 $30억 이상 규모로 성장할 잠재력을 보유한 것으로 평가받고 있습니다. 상업적 측면에서 ADPKD 치료제로 승인될 경우, 유데나필은 연간 환자당 약 10만~20만 달러 수준의 희귀질환 약가(orphan pricing)로 책정될 수 있을 것으로 보고 있습니다.

이러한 가격대를 전제로,

- 빠른 진행형 환자에서는 단독 및 병용 요법

- 초기·중등도 환자에서는 단독 요법

으로 폭넓게 사용될 수 있으며 유데나필 단일 ADPKD 적응증에서 글로벌 피크 매출 25~45억 달러 수준이 가능할 것으로 전망됩니다.

이 추정치는 앞서 설명드린 바와 같이,

- 현재 치료 대상 환자군을 넘어선 환자군 확대,

- 향후 표준 치료의 일부로 다른 약물과의 병용 사용이 증가한다는 가정을 포함합니다.

특히 유데나필은 기존 치료제를 대체할 필요 없이 ‘추가(add-on)’되는 구조이기 때문에, 다중 기전 치료가 필연적인 ADPKD 환경에서 현실적인 상업 시나리오로 구상하고 있습니다.

• 개발 타이밍 및 파트너십 기회

유데나필은 임상적으로 차별화된 기전, 뛰어난 안전성, 경구용 제형, 그리고 단독 및 병용 모두 가능한 포지셔닝을 갖추고 있습니다. 따라서 대외적으로 재무적 투자, 전략적 파트너십 또는 M&A 관점에서 매우 높은 잠재력을 가진 파이프라인으로 평가할 수 있습니다. 특히, 현재 개발 중인 유전자 · RNA 치료제에 ‘신장 혈역학 개선’이라는 추가 가치를 더하는 병용 약물로서의 확장 가능성은 유데나필의 전략적 가치를 한층 강화할 것입니다.

* 2025년 4월말, 노바티스는 ADPKD의 임상시험 1-b가 완료된 레귤러스 테라퓨틱스를 $8억을 선불로 지급하면서 총 $17억에 인수함

▶ 관련기사 : 노바티스는 레굴루스와 잠재적 신장 블록버스터를 추적하는 수개월간의 여정에서 승리를 거두었음 | 피어스 파마

■ 결론

ADPKD 치료 환경은 전환점에 진입하고 있는 상황입니다. 글로벌 ADPKD 환자 수는 절대 적지 않으며, 현재 이용 가능한 유일한 치료제인 톨밥탄(tolvaptan)은 이 수요를 부분적으로만 충족하고 있는 상황입니다.

희귀질환 영역에서의 가격 책정(Orphan-level pricing)이 가능하다는 점과, 향후 표준 치료의 중심에서 병용요법으로 영역을 확장할 수 있다는 점을 고려하면, 유데나필은 차세대 ADPKD 치료 영역에서 핵심 구성 요소로 자리매김할 것입니다.

작년 3월, 최초로 당사의 잠재 파이프라인인 ADPKD에 관련하여 안내를 드린 이후, 적극적인 전임상 진행과 더불어 지속적인 마켓 리서치를 진행하고 있으며, 연내에 임상 단계로의 진입을 목표로 개발을 진행 중에 있습니다. ADPKD 치료제 개발은 당사의 미래 가치 상승에 크게 기여할 것이라 믿고 있으며 앞으로도 지속적으로 시장 참여자들과 소통하며, 회사 가치가 극대화 되도록 하겠습니다.