㈜메지온, FDA의 ARC LEADER 세션 참석 및 희귀 질환 신약 개발 가속화를 위한 FDA 공식 의견 제출
희귀 질환 환자를 위한 과학적, 규제적 체계 발전에 앞장서다
당사는 2026년 4월 9일 개최된 FDA ARC LEADER 청취 세션에 초청받은 3개 제약사 중 하나로 참석하였으며 금일, FDA 희귀 질환팀(Rare Disease Team)에 희귀 질환 신약 개발 규제 체계 개선을 위한 당사의 공식 서면 의견서를 직접 제출하였습니다.
FDA ARC 프로그램
FDA의 희귀 질환 치료제 개발 가속화(ARC, Accelerating Rare Disease Cures) 프로그램은 2022년 FDA 의약품평가연구센터(CDER)*에 의해 출범하였습니다. ARC는 희귀 질환 치료제의 개발 및 승인을 가속화하는 것을 핵심 목표로 하며, 혁신을 촉진하고 규제 기대치를 명확히 하며 FDA와 희귀 질환 커뮤니티 간의 지속적인 소통 채널을 구축합니다.
*CDER(Center for Drug Evaluation and Research) : 새로운 의약품이 판매되기 전에 효능과 안전성을 평가하는 FDA 조직으로, 신약 허가 신청(NDA), 임상 시험용 신약 신청(IND), 약식 신약 허가 신청(ANDA)의 검토를 포함한 다양한 관련 업무를 수행함. 한국의 식품의약품안전처의 의약품 안전국 및 의약품 평가부와 유사한 기능을 수행하는 조직. 최근에는 희귀 질환 치료제 개발을 우선순위에 두고 신약 허가를 진행하고 있으며, 2023년에는 54개의 신약을 승인했음.
ARC 리더(LEADER) 세션 참석
2026년 4월 9일, ARC 리더 청취 세션에 메지온은 단 3개 제약사 중 하나로 초청받아 FDA 희귀질환팀(RDT) 대표, 선도적 임상 연구기관과 함께 참석하였습니다. 이 세션은 희귀 질환 승인 사례 자료를 검토하고 규제상의 변화에 대해 직접 대화하는 자리였습니다.
세션에서 메지온은 FDA의 희귀질환팀과 실질적인 논의를 진행하였습니다. Ctexli(케노디올, 뇌건 황색종증) 치료제와 소아 전신홍반루푸스(SLE) 치료제 벨리무맙 등 승인 사례들을 통해 규제 체계가 미흡했던 점 등에 대해 솔직하고 열린 논의를 하였습니다.
핵심 토론 내용으로는, 1) 조기 소통 체계의 한계점, 2) 희귀 질환의 선천적, 만성적 그리고 점진적 특성, 3) 기능적 평가(FUEL-2의 운동 능력 검사 등)가 임상적으로 갖는 중요성 등이 포함되었습니다.
FDA 희귀질환팀(RDT)에 공식 서면 의견 제출
세션 종료 후, 당사 미국 법인 사장 겸 최고운영책임자(COO)인 Ridwan Shabsigh 박사(MD)는 오늘, FDA 희귀질환팀에 당사의 공식 서면 의견서를 제출하였습니다. 이 의견서는 희귀 질환에 대한 근본적으로 차별화된 규제 접근 방식의 필요성을 역설하고 있습니다.
Ridwan Shabsigh COO는 “희귀 질환은 단순히 소규모 집단에서 발생하는 일반 질환이 아닙니다. 희귀 질환은 본질적으로 다릅니다. 희귀 질환의 약 72~80%는 유전적 원인에 의하며, 약 70%는 소아기에 발병합니다. 발병이 조기에 이루어지고 대부분 만성적 경과를 보이기 때문에, 질환 부담은 환자의 삶 전반에 걸쳐 지속적이고 누적적으로 나타납니다.”라고 FDA 희귀질환팀에 공식 의견을 밝혔습니다. 또한 아래와 같이 희귀 질환 규제에 대한 의견을 제안했습니다.
희귀 질환 규제 4대 원칙 제안
1. 전체 생애 맥락을 고려한 적극적 수용
출생 또는 소아기에 시작되어 삶 전반에 영향을 미치는 질환의 경우, 진행 속도의 완만한 둔화나 장기 기능의 유지도 임상적으로 의미 있는 효과로 인정받아야 함. 일반적인 질환에서 사용되는 전통적인 성인 중심의 평가 지표만으로 이를 평가하는 것은 부적절함.
2. 증거 기준의 유연성 강화
환자 수가 적고 질환의 생물학적 특성이 중증이며 영구적인 경우에는 1) 질병 경과(natural history) 데이터, 2) 기능적 지표 및 대체 지표, 그리고 3) 바이오마커 및 기전적·기능적 자료를 통합한 근거 활용을 지속적으로 확대해야 함.
3. 발달 과정 및 질병 경과에 대한 비중 강화
선천성·소아 발병 희귀 질환에서는 정상 발달 과정, 독자적인 생활 가능성, 영구적 장기 손상 지연 등의 결과가 기존 일반 질병 개선의 척도보다 실제 임상 효과를 더 잘 반영함.
4. 불확실성 허용을 확대
높은 사망률, 승인 치료제 부재, 생명 단축 경과를 보이는 희귀 질환에서는, 일반적인 후천성 질환과는 달리 불확실성을 합리적으로 허용해야 함. 치료 접근의 지연은 중요한 발달 시기를 놓치게 되고 질병의 영구적인 진행을 막지 못하는 결과를 초래할 수 있음.
이번 FDA ARC 프로그램 참여는, 실제 희귀 질환 임상 프로그램을 진행 중인 회사로서의 현실적 조언을 규제 기관에 정확히 직접 전달할 수 있는 기회였습니다. 주지하다시피 당사는 현재 미국 내 유일하게 승인된 약물 치료제가 없는 단심실 선천성 심장질환인 폰탄 순환(Fontan circulation) 환자의 치료를 위해 유데나필(udenafil)의 FDA 승인을 추진하고 있습니다.
소규모이지만 고도의 미충족 의료 수요를 가진 환자 집단, 그리고 환자 삶의 현실을 반영하는 기능적 운동 기반의 endpoint에 대한 필요, 즉 폰탄 순환은 당사가 위의 FDA에 제출한 제안서에서 역설한 바로 그 유형의 질환을 대표합니다.
당사는 임상 프로그램과 정책 참여 양 측면에서, 희귀 질환으로 고통받는 모든 환자들이 필요로 하는 치료제에 접근할 수 있는 규제 환경을 만들기 위해 지속적으로 노력할 것입니다.
