성공적인 美 FDA 신약허가(NDA)를 위한 철저한 CMC 및 PAI 준비 현황
안녕하십니까, 메지온입니다.
최근 국내 제약·바이오 기업들의 글로벌 진출이 가속화되는 가운데, 미국 식품 의약국(FDA)의 신약허가(NDA) 과정에서 CMC(Chemistry, Manufacturing, and Controls; 화학·제조·품질관리)의 중요성이 그 어느 때보다 크게 대두되고 있습니다. 임상 데이터(Efficacy & Safety)가 아무리 뛰어나도, 이를 상용화 수준에서 일관되게 생산하고 통제할 수 있음을 증명하지 못하면 승인은 거절(CRL 수령) 됩니다.
즉, 임상시험용 의약품 제조 방식에서 상업용 대량 생산 체제로의 전환 과정(Scale-up)에서 제품의 동등성(Comparability)을 완벽히 입증하고, 모든 제조 공정이 GMP(Good Manufacturing Practice) 기준 하에 일관되게 제어됨을 과학적 데이터로 증명하는 것이 CMC 통과의 본질입니다. 신약의 효능과 안전성만큼이나, 의약품이 일관된 고품질로 생산될 수 있는지를 증명하는 CMC는 FDA 승인의 핵심 관문입니다.
당사는 과거, ED(발기부전) 치료제 글로벌 개발에 있어 외주 생산 공장의 CMC 문제 때문에 미국에서 신약 승인을 받지 못한 아픈 경험이 있습니다. 어느 다른 신약 개발 회사보다도 CMC에 대해서 민감하게 느끼고 있고, 시작 단계부터 승인 단계까지 어떠한 문제도 발생하지 않도록 준비/진행하고 있습니다.
주주 및 투자자 여러분께 당사에서 현재 어떠한 전략과 철저한 과정을 통해 NDA 및 CMC를 준비하고 있는지 공유해 드리고자 합니다.
1. 글로벌 최신 규정을 적용한 신규 API 공정 도입 및 생산
당사는 과거 'FUEL-1' NDA 제출 당시 전체 제조공정 및 품질관리를 수행한 경험이 있습니다. 나아가 현재 진행 중인 'FUEL-2'에서는 더욱 강화된 최신 FDA 규정에 발맞추어 CMC 전반을 재점검하는 등 완벽을 기하고 있습니다. 주요 진행 상황은 다음과 같습니다.
• 신규 규정 적용 API 생산 발주 : 개정된 FDA의 새로운 규정을 적용한 제조 공정으로 원료의약품(API) 2배치(Registration batch 1배치, Validation batch 1배치)를 생산하기 위해 발주를 이미 완료했습니다.
• PAI(공장실사) 모의시험 실시 예정 : 실사 과정에서의 리스크를 원천 차단하기 위해, 실제 FDA 규정과 동일한 수준의 PAI 모의시험(Mock PAI)을 진행할 예정입니다.
2. FDA Type-C 미팅을 통한 사전 검증 완료
이번에 새롭게 생산될 2배치의 신규 API 데이터를 기반으로 API 공정관리를 확립하고 이를 바탕으로 미국 FDA와 Type-C 미팅을 가질 예정입니다. 이를 통해 NDA 제출 시 요구되는 CMC 파트의 핵심 사항들을 사전에 검토 받아 불확실성을 해소할 것입니다.
이 과정을 통해 향후 제출될 당사의 NDA 신청서 중 가장 까다로운 CMC 섹션의 상당 부분을 선제적으로 완성하고 승인 불확실성을 크게 해소할 수 있을 것으로 생각합니다.
3. 성공적인 공장실사(PAI)를 위한 '모의 실사(Mock Inspection)' 가동
NDA 제출 이후 FDA 승인의 최종 관문이 될 PAI(Pre-Approval Inspection, 승인 전 실사) 역시 빈틈없이 준비하고 있습니다.
PAI의 구체적인 일정은 NDA 제출 이후에 확정되지만, 당사는 실사 시점에 임박하 여 대응하는 대신 선제적 준비 체제를 가동 중입니다. 현재 글로벌 최고 수준의 CMC 및 PAI 해당 부문 전문가들을 대거 투입하여, 실제 FDA 실사와 동일한 강도의 '모의 실사(Mock Inspection)'를 철저히 기획 및 준비하고 있습니다.
