차세대 블록버스터 기대 신약 ‘ADPKD 치료제’
임상 3상으로 직행 준비
(주)메지온이 현재 마무리 단계에 있는 폰탄(Fontan) 환자 치료제의 성공적 개발 진행에 이어, 제 2의 핵심 성장 동력이 될 ADPKD(상염색체 우성 다낭성신증) 치료제 개발에서 경쟁사들을 압도하는 혁신적인 이정표를 세울 계획입니다.
최근 메지온은, FDA(미국 식품의약국) 심장/신장 파트 전직 최고위직 출신의 핵심 자문단과 진행한 ADPKD 개발 전략 회의에서, 자문단으로부터 ‘임상 2상 시험을 생략하고 곧바로 임상 3상으로 직행’하는 획기적인 개발 전략을 제안받았습니다.
자문단은 "메지온의 후보 물질은 이미 폰탄 등의 임상을 통해 안전성이 충분히 입증되었으므로, 제안된 용량 간 약동학적(PK) 차이가 크지 않아 별도의 용량 탐색을 위한 임상 2상은 불필요해 보인다. 따라서 별도의 임상 2상없이 즉시 임상 3상으로 진입하는 것이 가장 효율적이고 합리적인 전략이며 이는 시간과 비용을 수 년 이상 단축할 수 있는 최상의 시나리오"라고 평가하며 강력히 권고했습니다.
이러한 전문가들의 강력한 지지를 바탕으로, 메지온은 임상 3상 계획의 신속한 승인을 위해 FDA와의 공식 Pre-IND 미팅 요청서를 발송하였습니다.
Pre-IND 미팅에서는 ▲최신 동물(in-vivo) 효능 데이터 ▲용량 설정의 과학적 타당성 ▲조기 성공 가능성을 예측하는 무용성 분석(futility analysis) 계획이 포함된 임상 3상 설계안을 FDA와 전략적으로 조율하며, 이를 통해 개발 과정에서의 불확실성을 최소화하고 가장 빠른 상업화 경로를 확보하고자 합니다.
메지온은 ADPKD 치료제 개발을 성공적으로 이끌어, 난치병 환자들의 희망이 되고 주주 가치를 비약적으로 끌어올리는 데 모든 역량을 집중할 것입니다.
[참고사항]
대략적인 Time-line은 아래와 같으며 일정이 확정 되는대로 별도 안내드리겠습니다.
(FDA와의 협의 과정 속에서 일정 조율이 발생할 수 있습니다.)
FDA Pre-IND 미팅 표준 Time-line
단계(일정) |
주요 내용 |
설명 |
Day 0 |
미팅 요청서 제출 |
FDA에 미팅 목적, 제안 일정(4~5개 후보일), 주요 질문 목록 등을 담아 요청서를 공식 제출합니다. |
D+21 이내 |
FDA 승인 여부 통지(Grant/Deny) |
FDA는 요청을 받은 후 21일 이내에 미팅 승인 여부, 미팅 진행 일자, 진행 방식(대면, 화상/전화, 서면 답변 전용)을 결정하여 통지합니다. |
D+30 (미팅 30일 전) |
브리핑 패키지(Briefing Package) 제출 |
미팅 일정이 확정되면, 최소 30일 전까지 상세 데이터(CMC, 비임상 독성, 임상 프로토콜 안 등)와 구체적 질문을 담은 최종 브리핑 북을 제출해야 합니다. (기한을 놓치면 미팅이 취소되거나 연기됩니다.) |
D+60 (목표일) |
실제 미팅 진행 (Meeting Date) |
실제 미팅은 보통 1시간 동안 진행되며, 예비 답변 중 추가 논의나 명확한 합의가 필요한 핵심 쟁점에 집중하여 토론합니다. |
