FDA와 ADPKD 치료제 ‘임상 3상 직행’ 논의 위한 Pre-IND 미팅 1월 7일 개최

• FDA 신속 회신 접수… 내년 1월 7일 사전 미팅(Pre-IND) 진행 확정

• 임상 2상 생략 후 3상 직행 전략… 전임상 데이터 기반 차별화된 개발 로드맵 제시

• 제2의 핵심 파이프라인 개발 가속화로 글로벌 희귀 난치 질환 시장 공략 박차

㈜메지온은 차세대 핵심 파이프라인인 ADPKD(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, 상염색체 우성 다낭성신증) 치료제 개발과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 Pre-IND(임상시험계획 사전 미팅) 일정이 내년 1월 7일로 공식 확정되었다고 밝혔다.

㈜메지온은 개발 기간을 획기적으로 단축하고 상용화 시점을 앞당기기 위해 '임상 2상을 생략하고 곧바로 임상 3상에 진입'하는 공격적인 개발 전략을 수립, 최근 FDA에 Pre-IND 미팅을 신청했다. 통상적으로는 FDA는 요청을 받은 후 21일 이내에 미팅 승인 여부와 미팅 진행 일자를 결정하여 통지하지만 이번에는 이례적으로 신속하게 FDA로부터 회신을 수령하며 1월 7일 회의 개최를 통보받았다.

전임상(동물실험 등 비임상) 완료 단계에서 곧바로 대규모 임상 3상으로 직행하는 개발 경로는 글로벌 제약·바이오 업계에서도 매우 드문 혁신적 시도다. 이는 후보물질의 명확한 작용 기전, 충분한 안전성 데이터, 그리고 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환 특성에 대한 과학적 근거가 뒷받침될 때 제한적으로 논의될 수 있다.

㈜메지온 관계자는 "전임상에서 확보한 유효성 및 안전성 프로파일을 바탕으로 규제 당국이 신뢰할 수 있는 체계적인 근거 자료(Data Package)를 철저히 구축해 왔다"라며, "이번 1월 7일 FDA와의 Pre-IND 미팅을 통해 임상 3상 프로토콜 설계와 규제 요건 충족 방안을 긴밀히 협의하여 조기 상업화의 교두보를 마련할 것"이라고 강조했다. 이어 "ADPKD 치료제는 회사의 중장기 성장을 견인할 핵심 파이프라인인 만큼, 이번 FDA 미팅을 성공적으로 이끌어 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 역량을 집중하겠다"고 덧붙였다.

[참고자료]

1. ADPKD(상염색체 우성 다낭성신종) 개요

• 질환 정의: 신장에 수많은 낭종(물혹)이 발생해 점진적으로 신장 크기가 비대해지고 기능이 저하되는 유전성 희귀 신장 질환.

• 미충족 수요: 성인 환자의 상당수가 말기 신부전(ESRD)으로 진행되어 혈액 투석이나 신장 이식을 필요로 하나, 현재 승인된 치료 옵션이 매우 제한적이어서 질환 진행을 효과적으로 억제하는 혁신 신약에 대한 글로벌 수요가 큼.

2. Pre-IND 미팅의 의미

• IND(임상시험계획) 신청 전, 임상 프로토콜 디자인, 비임상 시험 결과의 유효성, 제조·공정(CMC) 기준 등을 규제 기관인 미국 FDA와 사전에 조율하는 공식 회의. 개발 리스크를 사전에 최소화하고 신속한 임상 승인을 돕는 핵심 절차.